全球首个渐冻症治疗药物上市 适用2%患者群体引发关注

国家药监局官网近日发布消息，渤健公司生产的药物托夫生注射液在国内获批上市，专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。作为全球首个针对渐冻症病因的治疗药物，托夫生引起了广泛关注。新药仅适用于2%的渐冻症患者。京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示，感谢国家和药企的努力，新药给一部分渐冻症患者带来了希望，但不适用于蔡磊等大多数患者。托夫生是一种基因型药物，只适用于SOD1基因型的渐冻症患者，这类患者占所有患者的2%。基因型渐冻症患者约占总患者群体的10%，其余90%属于散发型患者，蔡磊就属于这一类。蔡磊的健康状况持续恶化。自今年上半年以来，他的身体状况不断下滑。5月份，他因感冒住进ICU，对普通人来说普通的感冒对他而言可能导致病情严重恶化。目前，蔡磊在日常生活中需要人搀扶才能站立和行走，说话、呼吸、吞咽等功能也变得更加困难。为减少交叉感染的风险，他在家办公，接触他的人需佩戴口罩。尽管面临个人困境，蔡磊及其团队仍在积极推动渐冻症药物研发和治疗进展。他们与多家科研机构、药企、医疗机构合作，共同搭建了渐冻症药物开发的联合实验室网络，加速临床前和临床试验，并推动了100多条渐冻症药物和治疗的管线。这些研究已在天坛医院、北医三院、清华大学玉泉医院和杭州市第一人民医院启动，取得了一些阶段性进展。蔡磊成立的渐冻症患者数据平台已链接近15000名患者，成为世界上最大的以患者为中心的360度全生命周期渐冻症科研数据平台。他还呼吁了千人志愿遗体和脑脊髓组织捐献，推动了中国渐冻症脑脊髓病理科研样本库的建设。此外，蔡磊团队还与华大集团、中科院超算中心合作，进行渐冻症患者规模化开放基因库的建设和分析，建立了大规模的患者血液和脑脊液蛋白组学、代谢组学、毛发血液重金属分析、iPSC分化运动神经元、ALS类器官等科研样本平台。

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